AAV vectors offer clear benefits for gene therapy, and continued advances in technology have increased target specificity, improved potency, and intensified production efficiency. Even with significant attention early in development, analytical activities for gene therapy often land on the critical path. This webinar provides considerations for phase-appropriate AAV characterization and release activities from pre-clinical to late-phase products. Early-stage analytical topics will address how to leverage platform analytics, client-specific methods and transfers, formulation verifications, tox material testing, and stability. Late-stage focus will review continued development activities, timing of method validation, IPC verifications, and data trending. We will discuss potential challenges in validation of late-stage analytics for PPQ and late-phase testing and paths for maturation of platform and product-specific analytics.

ＡＡＶベクターは遺伝子治療に明確なメリットを提供し、技術の継続的な進歩により標的特異性、有効性および生産効率が向上しています。開発の初期段階で十分注意を払っても、遺伝子治療における分析活動はしばしば臨界経路に陥ります。このウェビナーでは、前臨床段階から後期段階の製品まで、段階に応じたAAVの特性評価とリリース活動に関する考慮事項を紹介します。初期段階の分析トピックでは、プラットフォーム分析の活用方法、顧客固有の方法と移転、製剤検証、毒性物質試験、および安定性について説明します。後期段階では、継続的な開発活動、メソッドバリデーションのタイミング、IPC検証、およびデータ傾向分析を検討します。 PPQ および後期段階試験において、後期段階分析を検証における潜在的な課題、そしてプラットフォームおよび製品固有の分析の成熟に向けた経路について議論します。